Terapia Genica: Napoli prima al mondo ad utilizzarla per curare malattie rare

Policlinico di Napoli

Napoli – Al Dipartimento di Pediatria del Policlinico Federico II, un paziente affetto da mucopolisaccaridosi di tipo VI per la prima volta al mondo ha ricevuto un farmaco di terapia genica sperimentale. La malattia rara e, fino ad oggi, quasi incurabile, è causata da un deficit dell’enzima arilsolfatasi B. Con questa terapia innovativa viene introdotto nell’organismo un gene in grado di riprodurre questo enzima con le cellule del fegato per poi venire messo in circolo nel sangue.

Come spiega Nicola Brunetti Pierri, responsabile della sperimentazione, su Healtdesk: “Il farmaco consiste in un virus trattato in laboratorio per eliminarne gli effetti dannosi e conservarne la capacità di trasferire geni. Le cellule del fegato che ricevono il gene codificante per l’enzima diventano una fabbrica per la produzione e secrezione dell’enzima che viene poi captato dagli altri organi”

Dopo il risultato della sperimentazione tantissimi altri pazienti verranno trasferiti al nosocomio napoletano dal resto d’Italia e persino da Olanda e Turchia per ricevere lo stesso trattamento. Un ennesimo successo internazionale per la Medicina napoletana.

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