A Napoli la prima terapia genica d’Italia: ha restituito la vista a due bambini


Arrivata la certificazione per il centro del Policlinico dell’Università Vanvitelli per la somministrazione di Luxturna, terapia genica di Novartis. Soltanto un anno fa aveva restituito la vista a due bambini ipovedenti dalla nascita, di 8 e 9 anni.

Il via libera dell’AIFA alla rimborsabilità è una tappa fondamentale di un lungo percorso. Questo ha avuto come protagonisti due grandi poli campani: il Policlinico dell’Ateneo Vanvitelli di Napoli e il TIGEM di Pozzuoli, Istituto Telethon di Genetica e Medicina di Pozzuoli.

Nei prossimi mesi altri pazienti, provenienti da tutta Italia, potranno sottoporsi a questa innovativa terapia genica che nel dicembre 2019 restituì la vista a due piccoli pazienti. Due pugliesi, di 8 e 9 anni, dopo circa 10 giorni dall’iniezione in retina del farmaco, ebbero miglioramenti straordinari. Fin da subito recuperarono piena autonomia nel muoversi, scendere le scale, camminare da soli, correre e giocare a pallone.

Vanvitelli, terapia genica innovativa

“I risultati evidenti di efficacia della terapia riscontrata a pochi giorni dal trattamento e di durabilità confermati dopo un anno, ci dimostrano che siamo all’inizio di una nuova pagina della medicina e di fronte a un vero e proprio cambio di paradigma di cui siamo orgogliosi di esserne tra i protagonisti” – dichiara Francesca Simonelli, Professore Ordinario Oftalmologia e Direttrice Clinica Oculistica dell’Università della Campania Luigi Vanvitelli.

“La sinergia messa in campo tra Università, Tigem e Novartis ha reso possibile risultati che fino a poco tempo fa avremmo considerato irraggiungibili. Oggi gli anni di studi e ricerche si trasformano in un’opportunità concreta per i pazienti affetti da questa malattia genetica di tutto il Paese: curarsi nel nostro Centro e riacquistare la vista, riappropriandosi della propria vita” – afferma il Rettore della Vanvitelli, Gianfranco Nicoletti.

L’azione congiunta degli enti coinvolti è al centro di una vera e propria rivoluzione, sfociata nell’applicazione di una terapia innovativa in grado di debellare una malattia rara. Il processo di somministrazione si rivela particolarmente complesso e richiede un lavoro di squadra tra medici, infermieri, chirurghi, farmacisti ospedalieri e tecnici.

“Tutto ruota intorno ai bisogni del paziente. Questa è la forza della Clinica Oculistica dell’Azienda ospedaliera Vanvitelli che ha avuto la capacità di sperimentare tecniche innovative, all’avanguardia, studiate secondo le prove di efficacia scientifica e le esigenze dei pazienti. L’Azienda, che enfatizza la soddisfazione dei bisogni, ha immediatamente attivato le procedure e sostenuto la spesa per erogare tali tecniche, trasformando così la speranza in realtà” – spiega Antonio Giordano, Direttore generale dell’Azienda ospedaliera universitaria “Luigi Vanvitelli.”

Il polo universitario campano continua a battersi anche per l’emergenza Coronavirus, attestandosi come vero e proprio riferimento per la sanità regionale.


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