Santobono, terapia all’avanguardia salva bimba di 6 mesi affetta da SMA: primi in Italia


Un altro traguardo raggiunto dall’ospedale Santobono Pausilipon di Napoli che ha salvato la vita ad una bimba di circa sei mesi con atrofia muscolare spinale.

Dalla pagina del nosocomio si legge: “Un risultato raggiunto grazie alla professionalità ed al lavoro di squadra. Somministrata per la prima volta in Italia, una terapia genica in grado di correggere il difetto genetico della SMA in una bambina di sei mesi.”

“Una corsa contro il tempo per far sì che questo innovativo farmaco arrivasse entro i sei mesi di vita della piccola Sofia affetta da atrofia muscolare di tipo 1, vinta grazie alla ferrea volontà del nostro dr. Antonio Varone e di tutta l’equipe dell’UOC di Neurologia da lui diretta. Oltre al prezioso sostegno del commissario straordinario dell’azienda ospedaliera, Anna Maria Minicucci, che ha creduto fortemente in questo progetto. Un grazie alla Regione Campania.”

Santobono Pausillipon, salva bimba affetta da atrofia muscolare spinale

La terapia genica alla quale si è sottoposta la piccola paziente è il primo trattamento di questo tipo effettuato nel nostro Paese. In tal modo è stato possibile ovviare al problema che avrebbe comportato gravi conseguenze alla respirazione e alla deglutizione, causando, nella maggioranza dei casi, la morte entro i due anni di vita.

Il farmaco somministrato al Santobono Pausillipon di Napoli, per intervenire sull’atrofia muscolare spinale, è considerato il farmaco più costoso al mondo: 1,9 milioni di euro per un singolo trattamento. La sua efficacia si concretizza nella completa regressione della malattia.

“Un’altra straordinaria dimostrazione di eccellenza della Sanità campana. Un lavoro di equipe ancora più significativo, se si considera l’età della bambina e la possibilità offerta dal Santobono di poter praticare una terapia all’avanguardia che ha portato alle dimissioni della piccola paziente”– ha commentato il Presidente De Luca.

Ieri è stata dimessa Sofia la prima, piccolissima paziente italiana, a cui è stato possibile somministrare la terapia…

Pubblicato da Santobono Pausilipon Fondazione su Domenica 6 dicembre 2020


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