Napoli, 10 bambini riacquistano la vista grazie alla terapia genica: è la prima volta in Italia

La sanità napoletana si conferma ancora una volta un’eccellenza a livello nazionale: al Policlinico Vanvitelli di Napoli dieci bambini hanno riacquistato la vista grazie all’applicazione della prima terapia genica oculare.

I bambini curati provengono da diverse regioni del Centro e del Nord Italia e sono stati trattati con la voretigene neparvovec di Novartis, la prima terapia genica per distrofie retiniche ereditarie. Si tratta di una terapia approvata e rimborsata in Italia, per una rara forma di distrofia retinica ereditaria, quella legata a mutazioni in entrambe le copie del gene RPE65.

La voretigene neparvovec ha visto il suo esordio, circa 15 anni fa, con una sperimentazione di fase I realizzata grazie alla collaborazione tra l’Università Vanvitelli, la Fondazione Telethon e il Children Hospital di Philadelphia. Un successo che conferma l’eccellenza della sanità campana nella capacità di visione, nella ricerca scientifica e nella pratica clinica e che rende Napoli un punto di riferimento a livello nazionale per il trattamento di malattie rare della retina.

Non solo, questi risultati mostrano anche l’efficacia e il valore della collaborazione tra pubblico e privato nel garantire a pazienti che fino a poco tempo fa non avevano possibilità di cura l’accesso alle terapie più innovative. Queste le parole di Francesca Simonelli, Professore Ordinario di Oftalmologia e Direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli:

I dieci pazienti trattati oggi possono scrivere, leggere (passando di fatto, in alcuni casi, dal braille alla carta e alla penna) e muoversi in autonomia. I risultati che abbiamo ottenuto – allargamento del campo visivo, aumento della capacità visiva da vicino, da lontano e in condizione di scarsa luminosità – hanno, quindi, un profondo valore scientifico e clinico oltre a testimoniare che, in una patologia degenerativa, la via del trattamento precoce è quella vincente.

Nel 2019, inoltre, autorizzati da AIFA abbiamo trattato i primi due bambini in Italia, e oggi dopo quasi 2 anni dalla terapia possiamo confermare un’assoluta stabilità dei risultati ottenuti e un buon profilo di sicurezza. Dati che ci rendono fiduciosi che quanto ottenuto in termini di capacità visiva perduri nel lungo periodo”.

Risultati importanti frutto di anni di ricerca in campo clinico, genetico e tecnologico e che mostrano prospettive rivoluzionarie nella cura di patologie invalidanti come le distrofie retiniche ereditarie. “Abbiamo raggiunto un risultato straordinario – ha detto il Rettore dell’Ateneo Vanvitelli, Gianfranco Nicoletti – Dieci bambini ipovedenti hanno riacquistato la vista.

Per questo devo ringraziare la Regione Campania che ha investito nella terapia genica, e la nostra Oculistica con la professoressa Simonelli e tutto il suo staff per l’eccellente lavoro svolto che ci pone tra i primi centri in Europa per il trattamento in età pediatrica”.

Tuttavia, trattare un paziente affetto da distrofia retinica ereditaria con terapia genica richiede un percorso preparatorio per staff clinico e paziente ed un processo di somministrazione estremamente complessi, che presuppongono una lunga preparazione.

Siamo particolarmente orgogliosi di aver potuto contribuire, come Azienda ospedaliera universitaria, alla fattibilità di questa operazione. L’emozione di vedere le immagini di questi bambini che riescono, specie di sera, a giocare a pallone riempie di gioia.

Ringrazio la professoressa Simonelli, il suo staff, la Direzione sanitaria, il personale amministrativo, la Regione e l’Università, che hanno reso possibile il raggiungimento di questo importante traguardo in un fondamentale gioco di squadra. La Ricerca avanzata che diventa assistenza è possibile quando ci sono professionisti eccellenti e sinergia organizzativa tra Azienda e Università”, ha dichiarato Antonio Giordano, Direttore generale dell’Azienda ospedaliera universitaria Luigi Vanvitelli.

La Clinica Oculistica dell’Università Vanvitelli di Napoli è il primo centro in Italia ad essere stato certificato per la somministrazione della terapia genica (voretigene neparvovec), un processo articolato che coinvolge un’equipe altamente specializzata e adeguatamente formata composta da clinici, medici, chirurghi, farmacisti ospedalieri, infermieri e tecnici che collaborano in sinergia durante l’intervento.

Siamo particolarmente entusiasti che il nostro Centro, che in Europa ha la maggiore casistica di pazienti in età pediatrica trattati con Luxturna, possa scrivere questa nuova pagina della Medicina insieme alla Regione Campania – ha commentato la Professoressa Simonelli – Fino ad inizio anno non avevamo terapie approvate per il trattamento delle distrofie retiniche ereditarie, mentre ora abbiamo a disposizione una terapia una tantum che ci permette di offrire una speranza reale ai pazienti e alle loro famiglie”.

Il raggiungimento di questo importante traguardo è solo il primo passo di una nuova strada verso il futuro, e non celebra soltanto un successo in ambito clinico e terapeutico, ma anche un nuovo modello di sanità che garantisce l’accesso alle terapie più innovative. Questo grazie ad una profonda sinergia tra istituzioni, pubblico e privato, un nuovo sistema, basato sulla co-creazione, virtuoso ed efficiente di cui la sanità campana, con le sue eccellenze, fa già parte.

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